Головна ДНК виправили безпосередньо в тілі людини: вчені випробували революційний метод
Як учені змогли змінити ДНК усередині тіла
Метод поки перебуває на етапі клінічних досліджень. Його потенційні переваги та ризики ще потрібно ретельно оцінити.
Дослідники вперше застосували технологію прайм-редагування для корекції генетичної мутації безпосередньо в організмі людини. Йдеться про клітини печінки та хворобу Вільсона, рідкісне спадкове захворювання, через яке організм не може належним чином виводити надлишок міді.
Про результати дослідження повідомило видання The Independent із посиланням на журнал Nature.
Важливо! На відміну від методів, які передбачають вилучення клітин пацієнта для генетичних змін у лабораторії, новий підхід дозволяє доставляти інструменти редагування безпосередньо до потрібних клітин в організмі.
Ілюстративна світлина ДНК людини. Фото: unsplash
Що таке прайм-редагування
Хвороба Вільсона пов’язана з мутаціями в гені ATP7B. Він відповідає за вироблення білка, який допомагає печінці виводити надлишок міді. Якщо цей механізм порушений, метал накопичується в організмі та може пошкоджувати печінку й нервову систему.
Сьогодні пацієнтам зазвичай потрібне тривале лікування препаратами, які допомагають виводити мідь або контролювати її рівень.
Прайм-редагування працює за принципом точкового виправлення генетичного коду. Якщо деякі методи редагування генів можуть вимикати певні ділянки ДНК, ця технологія потенційно дає змогу замінювати, видаляти або вставляти конкретні фрагменти генетичної послідовності.
Як технологію доставляють до клітин печінки
Для перенесення інструментів редагування дослідники використовують крихітні ліпідні наночастинки. Подібний принцип доставки біологічних молекул застосовують і в деяких мРНК-вакцинах.
Такий підхід може спростити лікування, адже не потребує обов’язкового вилучення клітин, їх модифікації в лабораторії та повторного введення пацієнту. У традиційних процедурах клітинної терапії іноді також застосовують інтенсивну хіміотерапію, щоб підготувати організм до прийняття змінених клітин.
Якщо новий метод доведе свою ефективність і безпечність, він потенційно зможе зменшити складність і вартість деяких видів генної терапії.
Які ризики залишаються
Ілюстративна світлина ДНК людини. Фото: unsplash
Попри перспективи, редагування ДНК безпосередньо в організмі має серйозні обмеження. Лікарі не можуть заздалегідь перевірити кожну змінену клітину в лабораторії, тому важливо встановити, наскільки точно технологія впливає на потрібну ділянку геному та чи не спричиняє небажаних змін.
Ще один виклик полягає в доставці інструментів редагування саме до потрібних клітин і органів. Від цього залежатиме як ефективність лікування, так і його безпека.
Отже, новий підхід може стати важливим кроком у розвитку генної медицини. Однак говорити про універсальний або остаточний спосіб лікування спадкових захворювань поки зарано: для цього необхідні подальші дослідження та оцінка довгострокових наслідків.
Читати по темі
- Таємничі предки залишили слід у геномі людства: коли вони жили та що відомо про них
- Рентген прямо на орбіті: астронавти вперше отримали діагностичні знімки людей у космосі
- Планета Земля наближається до небезпечної межі: які захисні системи вже порушені людством
- Море без берегів, крижана пастка та тиск у 1000 атмосфер: п’ять найзагадковіших морів планети