Прорив у лікуванні СМА: у США схвалили перші ліки, які зупиняють руйнування м'язів
Механізм дії та результати клінічних випробувань
Революційність препарату Isembyld полягає в тому, що він націлений саме на відновлення та захист м'язів від руйнування, а не на пошкоджені нервові клітини, як усі попередні методи терапії.
Важливо! Основною речовиною ліків від компанії Scholar Rock є антитіло апітеґромаб. Воно блокує білок міостатин, який відповідає за розпад м'язових тканин в організмі людини.
Клінічне дослідження охопило 188 пацієнтів зі спінальною м'язовою атрофією, які не мали змоги самостійно рухатися:
- Основна умова: Усі учасники вже отримували базову терапію для компенсації пошкодженого гена SMN2.
- Результати випробування: Серед дітей віком від 2 до 12 років понад 34% отримали клінічно значуще покращення рухових функцій за рік прийому, що у двічі перевищує показники групи плацебо.
- Головна перевага: Новий метод дозволяє нарощувати м'язову силу навіть тоді, коли м'язи вже тривалий час залишалися неактивними.
Додаткові перспективи застосування апітеґромабу
Препарат показав потенціал і в інших галузях медицини – зокрема, під час лікування ожиріння. Застосування апітеґромабу допомагає зберегти м'язову масу пацієнтам, які стрімко втрачають вагу на спеціальних ін'єкціях.
Схвалення Isembyld стало важливим доповненням до вже наявних методів боротьби зі СМА, таких як генна терапія Золгенсма.
Поєднання генних препаратів із захистом м'язів відкриває нові можливості для повноцінної реабілітації пацієнтів.
Читати по темі
- Литкові м'язи називають другим серцем: вчені пояснили їхню роль у кровообігу та здоров'ї
- Що робити, щоб не збожеволіти під час війни: експертна думка психолога
- Сила не в модних та дорогих шампунях і крем-масках: що треба їсти для густого, міцного й шовковистого волосся