Вчені думали, що це неможливо: генна терапія допомогла дорослій сітківці відновити пошкоджені зв'язки

Генетична «помилка в кресленні» та її виправлення

Дослідники довели, що сітківка дорослих ссавців має високий рівень пластичності та здатна не лише зупиняти дегенеративні процеси, а й регенерувати пошкоджені нервові зв'язки. Результати десятирічного дослідження були опубліковані в науковому журналі Molecular Therapy Advances.

Сітківка ока. Фото: unsplash

Цей ген відповідає за виробництво білка, який регулює кальцієві канали та є критично важливим для передачі хімічних сигналів у сітківці. При його мутації зорова система не отримує правильних інструкцій, що призводить до значного погіршення зору з раннього віку (особливо в умовах слабкого освітлення).

Вчені порівнюють цю мутацію з друкарською помилкою в архітектурному кресленні: через один неправильний символ уся система будується із дефектами.

Для виправлення цієї помилки дослідницька група під керівництвом ветеринарної офтальмологині Біллі Беквіт-Коен розробила одноразову генотерапію.

«Ми змогли продемонструвати три незалежні структурні зміни, що підтверджують пластичність сітківки дорослих. Були не просто додані нові компоненти — попередні анатомічні відхилення були фізично відремонтовані», – зазначає Біллі Беквіт-Коен.

Науковці використали нешкідливий модифікований вірус для доставки правильної та функціональної копії гена CaBP4 безпосередньо в сітківку собак породи уіппет, які страждають від цієї патології.

Фізичний «ремонт» нейронних мереж

Досі вважалося, що після завершення формування сітківки відновити пошкоджені нейронні зв'язки в дорослому віці майже неможливо. Однак результати експерименту вразили наукову спільноту:

• Регенерація шарів сітківки: Одноразова ін'єкція привела до значного розширення зовнішнього сітчастого шару (Outer Plexiform Layer, OPL) – зони, яка містить ключові зорові з'єднувачі та яка нормальним чином не розвивалася через хворобу.
• Дозрівання синапсів: Усередині світлочутливих клітин ока спостерігалося фізичне подовження та дозрівання так званих синаптичних стрічок, необхідних для передачі сигналу.
• Тривалий ефект: Повторні обстеження протягом трьох років після процедури підтвердили, що нові нейронні зв'язки не лише сформувалися, а й продовжують стабільно функціонувати.
• Покращення функції: Тварини продемонстрували суттєве відновлення зору, особливо в сутінках та при низькому освітленні.

Що це означає для медицини та людей

Хоча мутація гена CaBP4 трапляється відносно рідко як у людей, так і у тварин, значення цього відкриття виходить далеко за межі однієї хвороби.

Успіх експерименту доводить, що доросла зорова система ссавців зберігає здатність до масштабного перебудування та відновлення нейронів (перепідключення «дротів»). Це відкриває нові шляхи для розробки методів лікування інших, поширеніших дегенеративних захворювань сітківки, а також для вивчення ролі кальцієвих сигналів у комунікації між клітинами ока.

Наразі дослідники готуються до подальших випробувань, аби адапувати метод для лікування людських очей.

Читати по темі

• Похибка всього 2,5 року: науковці навчилися визначати швидкість старіння за очами
• Чи може змінюватися колір очей: норма, міфи та небезпечні сигнали