Наука

Вченим вдалось вимкнути зайву хромосому при синдромі Дауна: прорив допоможе з лікуванням генетичних порушень

Юлія Шкурат
710
Пара хромосом. Фото: wem.ua
Вчені вперше змогли інактивувати зайву 21-шу хромосому при синдромі Дауна за допомогою CRISPR, що відкриває нові перспективи лікування.

Чи вдалось вченим вимкнути зайву хромосому?

Вчені вперше змогли інактивувати додаткову 21-шу хромосому в клітинах людини із синдромом Дауна, використовуючи технологію CRISPR-Cas9 та ген XIST. Про результати повідомляє журнал Proceedings of the National Academy of Sciences.

Важливо! Дослідникам вдалося пригнітити до 67% активності генів зайвої хромосоми - це рекордний показник для подібних експериментів.

Набір генів. Фото: nauka.ua

Метод передбачає вбудовування гена XIST у зайву хромосому, після чого вона фактично «вимикається». Саме цей ген природно працює в організмі, інактивуючи одну з X-хромосом у жінок.

Експерименти проводилися на людських клітинах, і результати перевершили попередні підходи, зокрема методи з використанням «цинкових пальців».

Чи стане це лікуванням синдрому Дауна?

Поки що технологія перебуває на стадії лабораторних досліджень і не застосовується в медицині. Однак результати показують, що в майбутньому це може стати основою для терапії генетичних порушень.

Як інактивувались гени. Фото: nauka.ua

Дослідники також зафіксували блокування генів, пов’язаних із розвитком хвороби Альцгеймера, що особливо важливо для людей із синдромом Дауна. Це відкриває додаткові можливості для медицини.

Основною проблемою залишається доставка генетичного матеріалу в клітини людини. Але вчені впевнені, що подальші дослідження допоможуть вирішити ці технічні виклики.

Читайте по темі: